La distròfia muscular de Duchenne és una malaltia minoritària hereditària lligada al cromosoma X, que es manifesta majoritàriament en homes i que afecta els músculs, fins i tot el cor. Causa feblesa progressiva, afecta la pèrdua de la marxa i que el pacient requereixi ventilació a partir dels 20 anys. Actualment, no hi ha opcions de tractament curatiu disponibles per a aquesta patologia.
Ara, l’Hospital Vall d’Hebron ha inclòs el primer pacient a escala mundial en l’assaig clínic per revertir-la. “De moment els resultats són esperançadors” ha explicat la doctora Francina Munell, coordinadora i investigadora de la Unitat de Malalties Neuromusculars Pediàtriques de la Vall d’Hebron. Ha afegit que “hem observat una millora en la capacitat motora”.
Un tractament adreçat a pacients molt joves
Segons ha explicat la doctora Munell, el tractament s’està administrant a pacients molt joves, concretament a nens d’entre 4 i 7 anys amb poca simptomatologia: “L’objectiu és revertir del tot la malaltia o, si més no, aconseguir que aquests nens puguin tenir molt bona qualitat de vida”, ha explicat. Es preveu que hi participin 55 centres hospitalaris internacionals i que l’assaig inclogui fins a 99 pacients.
