Les persones amb fibrosi quística podran accedir a un nou tractament a partir de l’1 de desembre, segons ha informat el Ministeri de Sanitat. El finançament del medicament Kaftrio s’ha inclòs al Sistema Nacional de Salut (SNS) per als majors de 12 anys, després que la farmacèutica Vertex hagi acceptat la proposta de la Comissió Interministerial de Preus dels Medicaments.
La fibrosi quística és una malaltia genètica que afecta mig miler de persones a Catalunya. De fet, cada any neixen a aquest territori uns 20 nens amb la malaltia. Silvia Gartner, coordinadora de la Unitat de Fibrosi Quística Pediàtrica de l’Hospital Vall d’Hebron, assenyala que es tracta d’una malaltia genètica que “afecta les glàndules que produeixen secrecions a l’organisme”. Això fa que es generi “una secreció molt espessa que es va acumulant i, en el cas dels pulmons, obstrueix els bronquis, provoca infeccions respiratòries i va deteriorant de forma irreversible” aquest òrgan. A l’aparell digestiu, el pàncrees tampoc no funciona bé a la majoria dels pacients i, en cas de no rebre tractament, tenen problemes de desnutrició i de creixement.
La doctora Gartner remarca que la inclusió de Kaftrio al SNS suposa “una fita en el tractament de la fibrosi quística, perquè fins fa una dècada només hi havia tractaments simptomàtics”. En canvi, el nou medicament forma part de la tercera generació del grup de fàrmacs anomenats moduladors, que actuen sobre la proteïna i fan que la molècula funcioni de forma parcial. Això fa que les secrecions de l’organisme siguin més fluides i no queden retingudes.
El Ministeri de Sanitat calcula que “més del 70 % de les persones amb fibrosi quística” es podran beneficiar del nou medicament. Per accedir-hi, hauran de tenir almenys una de les mutacions majoritàries del gen afectat, l’F508del.
Tres anys d’assajos del fàrmac al Vall d’Hebron
La doctora Silvia Gartner explica que l’Hospital Vall d’Hebron fa tres anys que utilitza el medicament Kaftrio en assajos clínics. Remarca que els resultats són espectaculars i, fins i tot, alguns pacients que han rebut el nou tractament han sortit de la llista d’espera de trasplantament de pulmó perquè ja no han necessitat aquesta operació, d’alt risc.
Gartner assenyala que els pacients que han participat en els assajos “tenen més facilitat per guanyar pes, absorbeixen tots els nutrients, tenen més energia, la seva funció pulmonar augmenta entre un 20 i un 30 %” i tenen menys infeccions d’aquest òrgan. A més, els pacients que han participat en els assajos de Kaftrio han requerit menys ingressos hospitalaris.
D’altra banda, Gartner explica que Kaftrio també té alguns efectes adversos. El més important és la inflamació hepàtica, i per això fan un seguiment regular del funcionament del fetge. A vegades també apareix alguna erupció a la pell i cal vigilar l’exposició als rajos solars. També controlen quina interacció té el nou fàrmac amb altres medicaments.
Kaftrio no està indicat per a tots els pacients
L’Associació Catalana de Fibrosi Quística (ACFQ) celebra la inclusió de Kaftrio al SNS, “després de mesos de treball intens per part de tot el col·lectiu”. Però el president de l’ACFQ, Celestino Raya, recorda que “queden un 30 % dels pacients per als quals no està indicat Kaftrio“. Raya insisteix que “hi ha diverses investigacions en marxa per cobrir totes les variables de la malaltia i també poder ampliar el tractament a edats més primerenques“.
El medicament Kaftrio va ser aprovat per l’Agència Europea de Medicaments l’agost del 2020. Des d’aleshores la majoria de països europeus l’han anat incloent als seus sistemes nacionals de salut. És el cas de França, Àustria, la República Txeca, Itàlia, el Regne Unit, Irlanda, Dinamarca, Finlàndia, Suïssa, Luxemburg i Eslovènia.
