Científics de l’IBEC han liderat un projecte d’investigació que ja ha aconseguit retornar la vista a ratolins i peixos zebra cecs. Per fer-ho, han creat uns compostos moleculars, anomenats prosthe6, que imiten la funció de les cèl·lules fotoreceptores de la retina, que han estat danyades per malalties com la degeneració macular associada a l’edat (DMAE) o la retinitis pigmentària (RP), unes patologies que causen bona part dels casos de ceguesa arreu del món i afecten 200 milions de persones.
Es tracta de tot un avenç que podria començar els assajos clínics en humans d’aquí a quatre anys.
Visió recuperada en ratolins i peixos zebra
Ratolins que no hi veien a causa d’una degeneració de la retina han aconseguit recuperar la vista gràcies a un tractament basat en la fotofarmacologia o, dit d’una altra manera, basat en fàrmacs que s’activen amb la llum.
Els resultats dels experiments han estat clars: “Els ratolins sans prefereixen quedar-se a la foscor i als ratolins cecs, com que no perceben la llum, els és igual si estan en un lloc amb llum o sense. Quan els hem administrat el compost, els ratolins han tornat a recuperar la capacitat de percebre la llum i s’han tornat a quedar més temps a l’habitació fosca, de manera que han recuperat el seu comportament habitual” explica Rosalba Sortino, biotecnòloga coautora de l’estudi i investigadora postdoctoral del projecte Drug4sight de l’IBEC. “Això és una recuperació d’una funció visual important”, conclou.
Per altra banda, també han aconseguit recuperar l’agudesa visual en larves cegues de peixos zebra, que han pogut detectar i seguir patrons de franges en moviment.
Tractament en forma de col·liri
El més impactant del projecte no és només que aconsegueix recuperar la visió en ratolins i peixos, sinó que, a més, ho fa d’una manera senzilla: aplicant un col·liri. Un tractament amb gotes oculars que és amigable per als pacients, molt menys invasiu i més econòmic per als sistemes sanitaris.
Les neurones bipolars ON, clau de l’èxit
Els compostos moleculars que han creat es poden aplicar a qualsevol tipus de malalties de degeneració de la retina, independentment de la causa. Funcionen actuant sobre les cèl·lules bipolars ON, un tipus específic de cèl·lules de la retina que normalment reben senyals dels fotoreceptors, les cèl·lules de l’ull encarregades de detectar la llum.
La clau, expliquen, és actuar en el lloc precís per poder recuperar la visió: “Quan es degenera la retina, bona part del sistema retinià queda intacte i funcional, però, com que no rep la informació de la llum per part dels fotoreceptors que s’han perdut, es queda en silenci. Si actuem sobre les cèl·lules bipolars ON amb els nostres compostos, aconseguim restaurar el flux de visió, el flux de senyals de tota la retina, perquè actuem a l’inici del circuit”, explica Sortino.
12 anys d’investigació amb resultats prometedors
El treball, liderat des de l’IBEC durant els últims 12 anys, s’ha dut a terme en col·laboració amb un equip de la Universitat d’Alcalá (UAH), així com amb personal investigador de l’Institut de Química Avançada de Catalunya (IQAC-CSIC), la Universitat de Barcelona (UB), l’Institut Ramón y Cajal de Recerca en Salut (IRYCIS), la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) i la Fundació Eduard Soler.
“Ha estat un camí llarg però els resultats són clars i prometedors. Les molècules són molt eficaces en els models animals de ceguesa i estem molt contents. Ha estat impactant arribar a tenir aquests resultats, sobretot pel potencial que tenen, és disruptiu“, conclou Sortino, il·lusionada.
